兒童用藥問(wèn)題，如兒科常見(jiàn)病、多發(fā)病用藥的兒童適宜劑型不足，企業(yè)對(duì)修改說(shuō)明書(shū)態(tài)度不積極，腫瘤等重大疾病治療缺少兒童用藥數(shù)據(jù)等。

“解決兒童用藥問(wèn)題應(yīng)從藥品研發(fā)、新藥評(píng)價(jià)和上市后評(píng)價(jià)，以及藥品上市后的合理規(guī)范使用等多個(gè)環(huán)節(jié)入手，多管齊下，多措并舉�！蓖鯐粤峥偨Y(jié)說(shuō)。

企業(yè)面臨現(xiàn)實(shí)難題

品種缺、劑型少、說(shuō)明書(shū)不完整是兒童用藥存在的痛點(diǎn)，但要解除這些痛點(diǎn)，企業(yè)也遇到現(xiàn)實(shí)難題。

在開(kāi)發(fā)兒童適宜品種和劑型方面，企業(yè)苦惱不少，且不僅僅是研發(fā)投入大、市場(chǎng)相對(duì)小。一位企業(yè)人士直言，企業(yè)面對(duì)的一個(gè)重要困擾是兒童藥定義和內(nèi)涵有待進(jìn)一步明確。他也提出，在兒童藥劑型、規(guī)格和口味改良中，藥用輔料發(fā)揮著重要作用，但企業(yè)遇到的現(xiàn)實(shí)問(wèn)題是，支持研發(fā)可用的輔料很少。

任武賢告訴記者，一方面，我國(guó)兒科醫(yī)生缺口巨大，難以支持新藥、新劑型開(kāi)發(fā)對(duì)研究者的需要；另一方面，由于家長(zhǎng)對(duì)兒童參與藥物試驗(yàn)研究存在顧慮，企業(yè)在招募受試者時(shí)，要在說(shuō)服家長(zhǎng)的工作上投入大量人力和時(shí)間成本。

影響兒童藥研發(fā)的因素不僅如此，王曉玲強(qiáng)調(diào)，兒科臨床試驗(yàn)方面還存在兒科臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)分布不平衡、缺乏標(biāo)準(zhǔn)化的兒科GCP標(biāo)準(zhǔn)、開(kāi)展的兒童臨床試驗(yàn)數(shù)量相對(duì)少等亟待解決的問(wèn)題。

有多位醫(yī)生在研討會(huì)上表示，醫(yī)生在臨床中發(fā)現(xiàn)兒童藥說(shuō)明書(shū)存在待完善之處，把相關(guān)信息反饋給企業(yè)，然而事情往往沒(méi)有下文。

對(duì)于臨床醫(yī)生反映的問(wèn)題，一位企業(yè)負(fù)責(zé)人告訴記者，企業(yè)在修訂說(shuō)明書(shū)時(shí)其實(shí)也會(huì)遇到困難。他舉例說(shuō)，企業(yè)在修改說(shuō)明書(shū)的相關(guān)研究中，獲取臨床使用中的不良反應(yīng)情況相對(duì)容易，但如果需要進(jìn)行更換輔料等操作，則要開(kāi)展大量工藝驗(yàn)證和報(bào)批工作，甚至要開(kāi)展臨床試驗(yàn)�？梢哉f(shuō)，完善修改說(shuō)明書(shū)問(wèn)題要解決，最終的落腳點(diǎn)依然是須破解兒童藥開(kāi)發(fā)之難。

政策組合拳“解憂”

兒童藥短缺問(wèn)題的解決涉及藥監(jiān)、醫(yī)保等政府部門配合與政策銜接。

為激勵(lì)兒童藥創(chuàng)新研發(fā)，近年來(lái)，我國(guó)從藥物審評(píng)審批、臨床使用等多方面出臺(tái)鼓勵(lì)政策。據(jù)《2018年度藥品審評(píng)報(bào)告》，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心2018年納入優(yōu)先審評(píng)程序的313件注冊(cè)申請(qǐng)中，包括兒童用藥和罕見(jiàn)病用藥63件。

近期，兒童藥利好消息頻傳。8月20日，新版藥品目錄發(fā)布，正式公布國(guó)家醫(yī)保常規(guī)準(zhǔn)入部分的藥品名單，其新增的148個(gè)品種中包括38個(gè)兒童用藥。8月26日，十三屆全國(guó)人大常委會(huì)第十二次會(huì)議表決通過(guò)的新修訂《藥品管理法》，其第十六條第三款明確，“國(guó)家采取有效措施，鼓勵(lì)兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，支持開(kāi)發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，對(duì)兒童用藥品予以優(yōu)先審評(píng)審批”。

在全國(guó)人大常委會(huì)辦公廳隨后召開(kāi)的新聞發(fā)布會(huì)上，全國(guó)人大常委會(huì)法制工作委員會(huì)行政法室主任袁杰介紹了新修訂《藥品管理法》背后的故事——“藥品管理法修改過(guò)程中，根據(jù)常委會(huì)提出的意見(jiàn)，我們?cè)黾恿藢?duì)兒童用藥的規(guī)定，一直到最后馬上就要通過(guò)時(shí)，委員們還提出了這方面的意見(jiàn)，我們對(duì)兒童用藥專門用一款進(jìn)行規(guī)定�！痹�杰說(shuō)，對(duì)于鼓勵(lì)相關(guān)藥品開(kāi)發(fā)，這一款規(guī)定“寫(xiě)得非常具體”。

在這場(chǎng)新聞發(fā)布會(huì)上，國(guó)家藥監(jiān)局政策法規(guī)司司長(zhǎng)劉沛也表示，藥監(jiān)部門要在落實(shí)新修訂《藥品管理法》的過(guò)程中研究具體的配套規(guī)章和政策，出臺(tái)相應(yīng)的技術(shù)指導(dǎo)原則，鼓勵(lì)和促進(jìn)兒童用藥的研制和創(chuàng)新。

“國(guó)家政策的支持，讓企業(yè)很受鼓舞�！比挝滟t表示。